基因治疗可以分为体细胞基因治疗、生殖细胞基因治疗和增强细胞基因治疗。体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是应用体细胞基因工程技术将某个基因植入人体，从医学上校正该病人的遗传缺陷。生殖细胞基因治疗(germ-line gene therapy)是将外源正常基因转入精子、卵子或受精卵，矫正有缺陷的基因而达到治疗遗传病的目的。理论上讲，生殖细胞基因治疗既可治疗遗传病患者，又可使其后代不再患这种遗传病，是一种使遗传病得到根治的方法。与生殖细胞基因治疗相关的是增强细胞基因治疗(enhancement gene therapy)或增强基因工程。增强基因工程可改变体细胞的遗传物质，也可以改变卵子、精子或早期胚胎细胞的遗传物质，从纠正疾病基因变为改变人的正常特性。目前，由于技术的发展和伦理争议，一些体细胞基因治疗已应用于临床或进入临床研究阶段，生殖细胞基因治疗及与其相关的增强细胞基因治疗则尚未开展。 一 体细胞基因治疗的伦理争议 体细胞基因治疗首先发源于美国。在这里最初遇到的伦理争论关涉到这种与一般的治疗有较大区别的治疗方式的正当性。一些科学家认为，体细胞基因治疗是目前疾病治疗技术的一种自然而合乎逻辑的延伸。而生命伦理学家则主要考虑技术的安全性、基因干预的潜在利弊、该研究的参与者参与机会的公正性、研究参与者知情同意的真实性以及参与者的隐私和医学信息保密等等。他们的着眼，点在于生命伦理学的一些基本伦理原则：有利原则、尊重原则、自主性原则、知情同意原则、保密原则和公正原则。但对这些原则如何应用却有一个实践和争议的过程。（注：王延光：《中国当代遗传伦理研究》，北京理工大学出版社，2003，第18～28页。） 当体细胞基因治疗在细胞培养和动物模型中进行了较多的试验研究后，就基因治疗是否很快就试用于病人而言，生命伦理学家讨论的首要问题在于体细胞基因治疗预期或潜在的利弊。批评者认为，由于体细胞基因治疗还存在相当程度的不确定性，在治疗中所使用的病毒载体的安全性还没有确定，病人的细胞可能重新整合病毒的基因，逆转录病毒不能准确到达靶细胞里的靶基因进行替代，理论上也存在逆转录病毒激活或刺激致癌基因的可能危害。（注：邱仁宗等：《生命伦理学概论》，中国协和医科大学出版社，2003，第156页。）但更多的学者认为，这种治疗方法仅仅影响非生殖细胞，被改变的遗传物质不会遗传给后代，被遗传修饰的体细胞产物类似病人服用的药物，体细胞基因治疗中使用的一些技术与其他广泛应用的医学干预相似，并且具有侵袭性小、排斥少的优点。除此以外，他们还认为，如果一些疾病可以用副作用小且费用合理的其他方法治疗，那么就应根据对病人有利之原则，选择其他治疗方法，体细胞基因治疗只用于那些遗传病、癌症、艾滋病等难治的疾病。（注：孙慕义：《新医学伦理学概论》，哈尔滨出版社，1995，第141页。） 由于伦理问题不断出现，争论也较激烈，研究者在将体细胞基因治疗应用到临床时，应当比应用心脏移植、试管婴儿等技术还要审慎和仔细。20世纪80年代初，在非常缺乏临床基因治疗研究证据的情况下，美国科学家便对病人进行了临床基因治疗的尝试。由于试验结果不明显，且没有进行伦理论证，这一做法受到了广泛的谴责。美国的体细胞基因治疗因此几乎停顿了10年。在对严重的综合性免疫缺陷疾病(SCID)病人的最初基因试验治疗实验获得了一些对临床有益的研究结果之后，得到伦理审查的第一个体细胞基因试验治疗才应用到了人类，它的最初草案经历了3年的讨论才得到批准。有关的伦理争论在这之前几乎持续了20年。（注：张大庆：《体细胞基因治疗中的伦理学问题》，《医学与哲学》1996年第3期。） 1999年9月，一个令人痛心的事件给生命伦理学界带来了新的思考。美国费城18岁的格辛戈患了一种遗传性疾病——良性鸟氨酸基转移酶(OTC)缺陷症。这种鸟氨酸代谢失调的疾病本可以通过营养和药物得以控制，但他却接受了宾夕法尼亚大学人类基因治疗研究所给予的基因治疗临床Ⅰ期试验，他也是该研究所的第18位和最后一位受试者。在试验中，由威尔森(James Wilson)领导的研究小组将包含外源性治疗基因的腺病毒载体颗粒（最大剂量）注入到他的肝脏内。第二天，格辛戈病情加重，血氨急剧攀升，夜间开始昏迷不醒。4天后，由于强烈的免疫排斥反应，格辛戈因多个器官衰竭而死亡。 这是第一例直接因体细胞基因治疗而死亡的临床试验。在2000年1月的一次听证会上，格辛戈的父亲说：“这是一场本可以避免的灾难。我儿子事先并没有被告知有什么严重的危险（包括试验用的猴子的死），他被诱导并错误地相信这次人体实验是有利于他的。”格辛戈是受一个病人咨询网站吸引而去的，该网站称这项基因治疗方案为一个“非常低的剂量和可喜的结果”的方案。 这个事件既关涉到以前人们熟知的受试者知情同意的伦理问题，也涉及到过去人们常常忽略的研究者和受试者之间的利益冲突、研究者的科研责任问题。可以确定的是，这不但不是一个负责任的临床试验研究，而且充满了误导和欺骗。首先这个试验不应该应用于人体，因为在预备研究时猴子有类似反应，有些已经死亡。以前一位病人仅输入了较低剂量的病毒，就发生了肝损害。而网站公布的信息不但未提及预备研究时动物的反应，反而承诺试验能及早得到结果，且使用的病毒剂量很低，最后的同意书也未提及猴子死亡等相关事实。本来，参与基因治疗的知情同意书所包括的内容应经由伦理审查委虽会详细讨论，并且要受到公众的审查，但研究者却有意对美国国家卫生研究院(NIH)重组DNA顾问委员会隐瞒了向受试者肝内注射病毒载体这一事实。
