美国罕用药市场的激励机制及其启示

      中图分类号：R197 文献标识码：A doi：10.3969/j.issn.1674-2982.2016.02.008

      罕用药是指用来治疗罕见疾病(rare disease)的药物。对罕用药激励机制的研究源自对罕见疾病的认识。所谓罕见疾病，泛指危及生命或慢性的、发病率低、非常见性的疾病。1983年的美国《罕用药法案》(the Orphan Drug Act，ODA)将每年患病人数少于20万人(约占总人口的0.75%)或高于20万人但药物研发和生产没有商业回报的疾病界定为罕见疾病。[1]这些病症由于患病者少，患者分布各地，在医学界就如散落在角落的“孤儿”一般，故又称“孤儿病”。

      罕见疾病虽然罕见，但受此类疾病折磨的患者和承受巨大压力的家庭却不在少数。2008年美国国家卫生研究院(National Institute of Health，NIH)下设的罕见疾病办公室(Office of Rare Diseases，ORD)共认定6 819种罕见疾病，这些疾病困扰着大约2 000万～2 500万美国人的日常生活，占全美人口的6%～8%，同时每年大约有250种新的罕见疾病或临床新情况被发现。[2]相关数据显示，2014年全球罕见疾病数量多达7 000余种，绝大多数是遗传性疾病。[3]

      由于罕见疾病单病种患病人数少，难以治愈，导致每一种罕用药的市场规模极小，而研发成本却因为疾病的疑难少见而大大增加。在研发风险大、利润难以保障的情况下，很少有制药公司和科研机构愿意投入大量资源用于研发罕用药。罕用药市场面临困境。

      美国是世界上市场经济最发达的国家，同时也是罕用药上市最多的国家，这与美国卓有成效的罕用药市场激励机制有很大关系。在严重失灵的罕用药市场中，“看得见的手”如何诱导“看不见的手”，值得我们研究和借鉴。

      1 美国罕用药市场的激励机制及其特点

      当“看不见的手”无法保证社会目标的实现时，其他机制就会出现用以改进甚至替代市场机制。美国政府在面对罕用药市场的严重失灵时，采取了以“政府撬动市场”的激励机制。市场激励机制的本质是激励相容，即政策的制定者通过机制设计给每个市场参与者以激励，从而使参与者在最大化个人利益的同时实现预定的公共目标。[4]

      美国政府在设计罕用药市场激励机制时，综合运用了多种激励工具，以期达到激励相容的结果，其总体建构和运作框架如图1所示。

      

      图1 美国罕用药市场激励机制的总体路径

       注：立法修改往往不定时出现，而配套措施则有可能关联了更多的社会组织与人群。两者都无法完全放入实线路径中，但又确实起到激励作用，故以虚线表示。

      资料来源：FDA.Financial Assistance and Incentives for Research and Development of New Drug /Biologic Products[EB/OL].http://www.fda.gov/downloads/aboutfda/centersoffices/officeofmedicalproductsandtobacco/cder/ucm118328.pdf.

      FDA.Overview of the Office of Orphan Products Development:Incentives for Rare Diseases[EB/OL].http://www.fda.gov/downloads/drugs/developmentapprovalprocess/smallbusinessassistance/ucm276029.pdf.

      1.1 罕用药立法

      罕用药立法是罕用药市场激励机制建立的起点。立法使政府这只“看得见的手”干预罕用药市场合法化、制度化和常态化。20世纪70年代，美国就开始了相关立法的准备工作。1983年《罕用药法案》的通过标志着美国罕用药市场激励机制的形成。该法案明确界定了罕用药的内涵，同时规定了一系列旨在促进罕用药研发销售的激励措施。[5]后来美国对ODA进行了多次修订，并通过了《罕用药监管条例》等多个法律文件，进一步完善罕用药的认定标准和激励机制(表1)。ODA出台以来，美国罕用药上市数量从10种迅速增至近500种[6]，立法工作为美国罕用药市场的发展提供了一个良好的制度环境。

      在一个供需极度失衡的市场中，调整供需格局的激励机制主要针对市场短缺的一方。美国罕用药市场激励机制的设计遵循了这一原理。美国政府针对罕用药的研发到上市多个阶段实施包括补贴、税惠、授权等在内的多种方式鼓励罕用药的研发和生产，提高罕用药的供给量，以满足罕见病患者的需求。